29 岁渐冻症女孩确诊5年几近瘫痪，蔡磊新药让她重迈脚步

Saki不小心

knight_rjj 发表于 2026-4-23 11:33
他要没得渐冻症 一样花这么多钱  那当然是值得这个名声。但现在只是一个有钱人为了自己生命所做的自救。 ...

就那一个人提了袁老你也要和其他人抬扛，谁提袁老的你找谁去

yyccq

现在是一个相对好的结果，但如果有人用了这个“药”，导致病情加速进展，或者发生严重不良反应，那又会有什么样的说法呢？

植田佳奈

yyccq 发表于 2026-4-23 12:39
现在是一个相对好的结果，但如果有人用了这个“药”，导致病情加速进展，或者发生严重不良反应，那又会有什 ...

临床试验者有风险告知和选择权的。风险自担。

yyccq

植田佳奈 发表于 2026-4-23 12:45
临床试验者有风险告知和选择权的。风险自担。

是啊，但如果出现问题，或者效果不好，是不是就不再是“功德元量”了？

chilming

knight_rjj 发表于 2026-4-23 08:35
我只是很好奇 为什么要叫蔡磊新药   只是投资人又不是研发的人   就和爱迪生的电灯一样   资本成文发明家么 ...

辉瑞投钱研发出个药，可以叫辉瑞的新药。礼来投资研发出个药，可以叫礼来的新药。司美格鲁肽可以叫诺和诺德的新药。这个药为啥不能叫蔡磊的新药？

—— 来自 OnePlus PJZ110, Android 16, 鹅球 v3.5.99

garitaay

yyccq 发表于 2026-4-23 12:48
是啊，但如果出现问题，或者效果不好，是不是就不再是“功德元量”了？ ...

像极了被惯出公主病的小仙女还会在小红书上假设“自己如果有个弟弟的话会被重男轻女”然后大骂自己生物爹妈

谢云流

坚果大爷 发表于 2026-4-22 21:37
精神病发病率其实不低，也需要更加重视

正好可以让他自己稳定投钱研发下治他脑子的药

eulereld

yyccq 发表于 2026-4-23 12:48
是啊，但如果出现问题，或者效果不好，是不是就不再是“功德元量”了？ ...

你是無知到要問這種問題還是想轉著彎說「哎呀這藥還沒推出100年來大規模測試藥效，怎麼可以斷定有效呢」

xing7673

coldhot3 发表于 2026-4-21 12:10
药是打工研究出来的还是投资人研究出来的？

不怪你，但是你最好去了解一下蔡磊

xing7673

coldhot3 发表于 2026-4-22 08:25
因为我没当过美国总统，所以我不能说小橘人政策有问题。因为我没投资江苏队拿冠军，所以我不能嘴金元足球 ...

说实话，你说的这些和主帖几乎一点关系都没有
在这里发牢骚一点用都没有，你可以另外开一个主题
而且创新药行业，人才问题并不是主要矛盾，以及所谓的投资导向都不是关键，你这些发言在行业里也只是在盲人摸象而已

所以你3楼的言论，没有意义，后续的言论，也没有击中要害，仅此而已。

PEPTIDE

yyccq 发表于 2026-4-23 12:39
现在是一个相对好的结果，但如果有人用了这个“药”，导致病情加速进展，或者发生严重不良反应，那又会有什 ...

不会有什么说法

临床失败的多了去了，临床失败的数量远大于成功数量

可以感谢一下受试者为人类科学作出的贡献

飛霞精灵

yyccq 发表于 2026-4-23 12:39
现在是一个相对好的结果，但如果有人用了这个“药”，导致病情加速进展，或者发生严重不良反应，那又会有什 ...

所以你的意思是，你考了满分回家，回家爹妈问你，万一下一次你考砸了怎么办，然后照头先给你俩嘴巴？

yyccq

PEPTIDE 发表于 2026-4-23 15:31
不会有什么说法

临床失败的多了去了，临床失败的数量远大于成功数量

对，不会有什么说法。
就像出了这个论坛，没有人会知道“血葫芦”一样。
但是现在所有人都知道蔡磊。
拼尽全力自救的罕见病患者那么多，但是大家只知道蔡磊。

eulereld

yyccq 发表于 2026-4-23 15:44
对，不会有什么说法。
就像出了这个论坛，没有人会知道“血葫芦”一样。
但是现在所有人都知道蔡磊。

到現在還是搞不懂你想呼籲什麼
是想呼籲蔡磊死後把錢全捐出去、指責其他譚友只知道蔡磊不知道其他患者沒有給于眼神和關愛甚至錢、指責其他自救的患者沒有大聲呼救說出自己在自救，還是指責國家沒有公布患者名單、指責國家沒有建立專項基金和資助？
真患者的要求也沒你那麼高吧

yyccq

eulereld 发表于 2026-4-23 15:55
到現在還是搞不懂你想呼籲什麼
是想呼籲蔡磊死後把錢全捐出去、指責其他譚友只知道蔡磊不知道其他患者沒有 ...

我能部分理解coldhot的意思，就是制药人理想中的“以患者利益为导向”到了现实中却变成了以“投资者目的”为导向，为了投资者的目的实现，连“药品质量”这种患者利益的基石都可以随便牺牲。蔡磊现在做的当然是好事，即使失败了也是条硬汉，但等他死了，各种关注点又会聚焦到下个投资者身上，而那些患者仍然不会有多少人关心，就像蔡磊得病之前一样。

colice

那成功了吹一波有什么问题吗？有什么损失吗？搁那假设失败了如何如何，我倒想问问你是想打抱不平还是单纯想赢？

—— 来自 HUAWEI HBN-AL00, Android 12, 鹅球 v3.4.98

garitaay

楼里这几位从业者发言真是一股子公知那种摁头反思的味儿
摆出一副众人皆醉我独醒的殉道者姿态，“发展了，代价呢？”   ”蔡磊投钱研发出的药救了患者，但背后呢？”   

PEPTIDE

传播学的东西，这个没办法

就像比尔盖茨投资了这么多疫苗研发，药物研发的基金会，他也没有参与任何制药公司实际运营，但是不妨碍前几年大家都认为他在研发普适疫苗拯救世界，这几年风评反转，又变成阴谋通过研发疫苗来控制世界

公众人物就是容易被普通大众擅自期待又擅自破防

zerona

garitaay 发表于 2026-4-23 16:14
楼里这几位从业者发言真是一股子公知那种摁头反思的味儿
摆出一副众人皆醉我独醒的殉道者姿态，“发展了， ...

对。就是独醒这点惹人反感。    Re:Source

eulereld

yyccq 发表于 2026-4-23 16:09
我能部分理解coldhot的意思，就是制药人理想中的“以患者利益为导向”到了现实中却变成了以“投资者目的 ...

其一，並不是所有新藥都以投資者的目的為先、明知道是質量很差的爛藥也會強推出去的，你當全部投資者都是向錢看、不知道吃壞人後要賠多少錢還是當監管機構都不做事?
其二，這世界就是那麼現實，普通人也不會天天關心漸凍症和其他罕見病患者的人生，更別說日理萬機享受人生的有錢人，我是覺得耍點小手段，用點情綁的話術，營造出「這社會會給投錢的人極大的榮耀」「可以命名新藥」的氣氛，對政府可以告訴政府你把這藥搞成了能省多少治療開支，想辦法從有錢人甚至政府的口袋裡挖錢出來，都比在這悲天憫人、感嘆世界和冰冷更能實際地幫助病患

garitaay

yyccq 发表于 2026-4-23 16:09
我能部分理解coldhot的意思，就是制药人理想中的“以患者利益为导向”到了现实中却变成了以“投资者目的 ...

我不清楚你们是在故意混淆还是不懂装懂
蔡磊在渐冻症研发这整个事件中有他的特殊性：他是投资人，但他更是患者，他的根本目的不是为了赚钱，而是救命，他的利益和患者的利益是一致的，而且“投资新药研发”的行动本身决定他的成败不止是关系到他一个人的命，而是更多人的命
坛友的讨论，以及在这楼里的赞誉，都是基于蔡磊这一身份、以及行动的特殊性基础上产生的，这也是之前楼层里一直有人强调应该了解蔡磊作为病患身份的原因
而你，包括那为阴阳怪气的科研人员，却一直忽略，甚至可以剥离他本身是病患的这层特殊属性，而将其单纯地归为“资本”“投资人”，甚至将其与病患、与科研摆在对立的位置上，说好听点是片面，说难听点，是冷血

eulereld

garitaay 发表于 2026-4-23 16:14
楼里这几位从业者发言真是一股子公知那种摁头反思的味儿
摆出一副众人皆醉我独醒的殉道者姿态，“发展了， ...

真的，我之前在醫學院上班那幾年，眼見部門幾百萬的機器買了一台又一台，幾千元一小管的化學品每個月都買的，錢一燒要燒不知多少年，沒人送錢的話誰付得起啊，患者又怎麼辦？教授們也想著把科研成果商業化換錢來自給自足呢，funding不足的教授可慘了啊。我不管你富豪是不是患者，只要成果不藏著、不做壞事，有錢送來就是好，結果現在有一個本身是病患的投資人給錢研發、被多讚幾句，就被挑這挑那的，又打工人又貸款XX又行業悲歌。怨有頭債有主，開新帖講不好嗎

幽远ghofar

yyccq 发表于 2026-4-23 16:09
我能部分理解coldhot的意思，就是制药人理想中的“以患者利益为导向”到了现实中却变成了以“投资者目的 ...

贷款吃屎那就一个人独享，别整天炫耀嘴里的东西有多美味行吗？

ftqwer1

yyccq 发表于 2026-4-23 16:09
我能部分理解coldhot的意思，就是制药人理想中的“以患者利益为导向”到了现实中却变成了以“投资者目的 ...

媒体行业原来也是这样，至于现在媒体人的道德是啥样的大家有目共睹。人家赌成功了现在都能贷款人家赌失败来玩道德压制。那他制药的人花着不是他的资金最后没搞出东西来，准备承担啥责任？以患者利益为导向那只有常见病才有人投资，因为那惠及更多的病人。说难听点，小众领域本就是靠大佬来带动，原来没人关心，现在有人关心了又开始对未来呜呼哀哉，自怨自艾，削减社会关心的力度。渐冻症是准备活该没人关心么？一个全球80E人中就50万人得的病。想要多少关心？青壮年猝死越来越多需不需要关心？

yyccq

eulereld 发表于 2026-4-23 16:31
其一，並不是所有新藥都以投資者的目的為先、明知道是質量很差的爛藥也會強推出去的，你當全部投資者都是 ...

不是烂药也推出去，更多的是因为不赚钱而把有希望的好管线砍掉，然后推一些平庸但能保本的产品。
不过本来嘛就是这个样子，就跟为了满足甲方爸爸“五彩斑澜的黑”而牺牲自己的审美一样。

xing7673

动荡的远方 发表于 2026-4-21 23:32
我妈是蔡磊家的粉丝，天天看他家的直播间，买一堆贵而华而不实的东西，说就是蔡总伟大为了人类科学进步做贡 ...

你不如你妈

方舟售票员

yyccq 发表于 2026-4-23 15:44
对，不会有什么说法。
就像出了这个论坛，没有人会知道“血葫芦”一样。
但是现在所有人都知道蔡磊。

那你主动发帖，宣传一下其他人就是了
跑这个帖子里阴阳怪气的 干嘛？

garitaay

eulereld 发表于 2026-4-23 16:34
真的，我之前在醫學院上班那幾年，眼見部門幾百萬的機器買了一台又一台，幾千元一小管的化學品每個月都買 ...

而且一直在刻意剥离蔡磊本人作为患者的属性，只把他当作资方、投资人看待，甚至放在病患、科研从业者的对立面，可以说是相当冷血了

吉黑尽阵

yyccq 发表于 2026-4-23 15:44
对，不会有什么说法。
就像出了这个论坛，没有人会知道“血葫芦”一样。
但是现在所有人都知道蔡磊。

吉：《我不是药神》的原型不就是血葫芦吗？

yyccq

garitaay 发表于 2026-4-23 17:08
而且一直在刻意剥离蔡磊本人作为患者的属性，只把他当作资方、投资人看待，甚至放在病患、科研从业者的对 ...

在医药行业看到过太多低配版的蔡磊了，没有专家顾问就自己啃文献，没有几亿身家但也散尽家财，没有专业研发团队就找化工厂兽药厂，最后疾病进展过世了，家属把多余的药送给病友。无人在意。

PEPTIDE

吉黑尽阵 发表于 2026-4-23 17:18
吉：《我不是药神》的原型不就是血葫芦吗？

那还真不是，是无锡陆勇案和诺华公司

龙潜于渊

味道对了
新闻：某某考上清华毕业后改变家人命运
正常人：恭喜！牛逼！
有的人：然而全国上还有无数比他刻苦一百倍却只能考上二本毕业后勉强在大城市糊口的普通小镇做题家，所以这个人一点也不牛逼，你们为什么要追捧他而不是关注那些更悲惨的小镇做题家呢

我这边的建议是批站私信马铐看看他们工作室还缺不缺人写稿子

—— 来自 S1Fun

约瑟夫海顿

引用第109楼yyccq于2026-04-23 17:30发表的  :
garitaay 发表于 2026-4-23 17:08而且一直在刻意剥离蔡磊本人作为患者的属性，只......

固然你说的是对的，但不等于蔡磊不值得赞扬，这是两码事

----发送自 STAGE1 App for Android.

乱刀流

建议楼里自称医药行业从业人员的，做好自己的言论有一天被金主看到的准备。。。

utakata

A: “我救了一个人”
B: “你为什么不救全世界？”
所以蔡磊是刨了你家祖坟啊欠你的，他不彻底改变整个医疗制药行业就是有罪。

yyccq

乱刀流 发表于 2026-4-24 06:47
建议楼里自称医药行业从业人员的，做好自己的言论有一天被金主看到的准备。。。 ...

会发牢骚的原因就是金主不关心这些

cdm

knight_rjj 发表于 2026-4-23 11:33
他要没得渐冻症 一样花这么多钱  那当然是值得这个名声。但现在只是一个有钱人为了自己生命所做的自救。 ...

这就是你要一个完美受害人的理由？那么倒过来，按你自己这追求【完美】的逻辑，你可以列举自己有什么资格来论证，你是一个可以要求【完美受害者】的【完美批判者】。

羊寢

作为一个家里曾经真有过渐冻症患者的人，这几天看你们讨论真觉得
不过比起站在医药行业居高临下哀叹行业不公我觉得还是更愿意倾向人家投资真做出了成绩收获赞美的一方，不为什么，就冲着你被宣判没药救之后别人还能给你一丝希望，并且真的看到了效果，这对患者来说已经是非常大的救赎了
我妈当初08年被医生宣布没办法要么每个月花大几千吃药延缓发展要么就等死，她还想过要去香港或者美国找那边医生看能不能治(上一辈对老美滤镜比较重没办法)，我觉得能给这种患者希望，不论是不是资本家都该获得赞美，更不要说蔡磊本人还是渐冻症患者
你说他为了自己而研究，对啊，有问题吗？我要是有他那个身家我绝对也会找人研究渐冻症的药物，这有什么问题，你得了一个至今为止都没有攻克方法的病难道不会想要用尽一切办法活下去？最后这个方法他自己用不上了但还是在维持着项目推进并且把希望传递给了用得上的人身上，这不值得赞美？药用他的名字有问题？

另外我说一下，渐冻症患者家属是真的折磨，特别到了后期，你就是得24小时盯着，不能出差错。这种20多岁就得病，讲道理如果不是这个药，我都不敢想她将来要怎么生活，父母肯定都会老去，一个将来注定是坐在轮椅上手脚动不了讲话口齿不清日常需要人把屎把尿按摩肌肉的女孩子谁会愿意和她结婚？

coldhot3

garitaay 发表于 2026-4-23 16:14
楼里这几位从业者发言真是一股子公知那种摁头反思的味儿
摆出一副众人皆醉我独醒的殉道者姿态，“发展了， ...

抱歉回晚了。一方面是我最近工作比较忙，另一方面分析一个品种，也需要一点时间。我先整体bb一下大环境再谈具体的这个品种。
我认为现在医药行业一个大问题是不实事求是。而这个现象的一大原因就是投资人/大药企管理层被集中了太多权力，他们定下了目标和时间线，基层发现问题也没法修改。领导层做些伤筋动骨的决策，没人能阻止。美国这样搞，造成问题很大。我不认为国内继续学这个是好事。
因为美国投资人嫌基药不赚钱，所以美国基药产能萎缩，得靠东大，甚至靠社区药房手搓。你能想象美国隔三岔五大输液都缺，得靠药剂师在超净台里面手动过滤吗？这在中国简直不可想象。那东大学美国也不投资基药生产了靠谁呢？三体人吗？或者也靠基层手搓？
因为美国投资人要高回报，各种施加影响，所以美国医保亏空很大，同时普通患者还缺乏治疗，我们也要学这样吗？
因为美国面向股市开发，一些药早期研究不充分，无视不好的信号，硬上大规模临床，结果，做出来和SOC比没效果，白白浪费一大笔钱，还让患者暴露在风险中。现在中国也开始出现这个问题，我不认为这是好事，希望我们能走出一条比美国更好的路。
而且领导决定一切，会反噬的，当基层面对脱离实际的目标，超级激进的timeline，面对卸磨杀驴，也可以各种不实事求是，裱糊甩锅。这对于药品企业质量体系的打击是致命的。某司某一年的最勇敢决策奖授予了cart团队的管理者，因为它在全球第一个cart关键临床有好效果时候把早期研发团队给全裁了。然后呢，后来这个品种有无菌保证问题，有人给他优化工艺吗？好用的驴都当耗材用完就裁光了，想投钱也没有驴拉磨了。国内药企似乎也有这个趋势。最近传言某国内药企一刀切把40以上的非领导层裁了。如果是假的，这是严重污蔑，如果是真的，这是多少有经验制剂专家，分析专家，qa专家甚至质量受权人被裁了。领导层一句话，整个人员队伍最有经验的部分大失血。经过这样裁员，剩下的人敢反抗领导的不正确决定吗？糊弄糊弄得了。结果本来没潜力的品种，被推到后期，花大钱费患者上不了市，本来有潜力的品种，直接做不出来信号，不知道有多少。这样真的好吗？
具体到这个品种。如果我没看错，这是rag17，一种针对sod1的修饰aso药物，是鞘内给药的。iit纳入六位患者（NCT05903690），从60mg开始爬坡到mtd，之后每两个月给药一次，出组后纳入NCT07077668，150mg维持治疗。一期（NCT06556394），拟纳入32个患者。4月21日在2026ann上报告的结果是单次给药剂量爬坡阶段（SAD）纳入20个患者，剂量组是30 90 120 150 180mg，每个剂量组四个患者，按照3：1随机化。结果是150mg维持盲态下d90的csf最大sod1下降58.1%，180mg维持盲态下day 150 nfl降低81.2%。最高剂量下，给药后五个月，量表变化和自然史没显著差异（竞品Tofersen也是这样，大规模三期实际上没有做出显著差异，但考虑到它比当时的标准治疗好太多，也加速批准了）。
RAG-17这个品种，如果早出来10年，那是比当时的标准治疗要好很多。但问题是2024年，同作用机理渤键的Tofersen在中国获批，基本上，两者剂量（100mgvs180mg和biomarker下降比例差不多，从给药频率上来看，RAG17有优势）但问题是Tofersen 100mg剂量下，已经有很明显的QT间期延长问题了（11.3%vs5.6%），QTcF已经比基线增加30~60ms，超过60ms，就有严重的心率失常风险。这提示SOD敲降在非靶器官中，例如心脏，肺等可能导致的风险。其实2025年jama neurology发表的Tofersen OLE结果，已经提示了一个问题，SOD敲除机制对于快速发病和慢速发病的患者获益是不同的，发病慢的患者早治疗受害可能超过受益（https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2025.4946 figure 2）。如果没有新技术减小ASO在心脏和肺等非靶器官的分布，治疗窗就这么窄。甚至如果企业人员比较一下美国和中国获批的说明书，看到中国临床药理那块专门加了一段关于QT间期变化的内容，也应该从满足监管担忧的角度梳理研发策略，加强心肺监控。

药品研发需要投资人，基层制药人员，患者三人实事求是协作。甚至制药人员由于接触具体事务细节，对于风险判断更详细。现在这个药具体报道不多，但是从公司对2025年和2026年ANN的总结来说，并没有展示比Tofersen在非靶器官分布方面的显著优势。这时候RAG-17还大力出奇迹，比标准治疗剂量提高了，SOD敲除效率更强了，其他器官受累风险更大，更应该关注心脏和肺等关键器官相关风险。NCT06556394的临床试验登记信息中并不将心脏和肺的异常作为AESI重点关注，甚至主要终点中不收集QT间期延长的患者比例，是有风险的。CDE都在biogen的说明书里面单独加了一段描述，企业还无动于衷，这个真是太不敏感了。
其他企业也有很多针对SOD1的疗法，但Tofersen出来之后，很少有企业有信心在保证安全的前提下，获得比Tofersen更好的治疗效果。现在问题并不是剂量，否则Tofersen直接剂量加倍就好了，问题是治疗窗。我真心希望他们有一个秘法能提高ASO在神经系统中的靶向性，降低其他器官的受累，最大化患者获益。但他们目前公开的文献，poster等信息强调的是疗效，并不强调分布优化，等它真做完pivotal的时候，Tofersen的长期风险获益比问题可能会被越来越关注，到时候不能证明足够的长期安全性，还是很难上市。不知道这个策略是上面人的执念，还是底下人没充分进行立项，持续追踪竞品情况。现在继续硬推下去花钱很多，患者可能暴露在更大风险下，但很难获得比现有SOC（Tofersen）明显更优的风险收益比。实事求是的讲，早期临床发现风险直接认输，回到实验室去改进很无奈。但是因为执念硬推，成功的例子非常非常少。